1 拼音
ér tóng bái xuè bìng
2 概述
白血病（leukemia）是造血系统恶性增生性疾病，是造血干细胞在分化过程中某一阶段分化阻滞并恶性增殖的疾病，儿童白血病的发病率为（3～4）/10万人口，其中急性淋巴细胞白血病（ALL）约70%，急性髓性白血病（AML）约占30%，儿童ALL已成为可以治愈的恶性肿瘤[1]。
注意：儿童出现不明原因的发热、贫血、出血，肝、脾淋巴结肿大，肌肉、关节痛或胸骨压痛、齿龈肿胀、皮肤紫癜等症状时要及时就诊排除儿童白血病[1]。
3 儿童白血病的临床表现
儿童白血病的主要临床表现为反复感染、贫血、出血及白血病细胞浸润各组织、器官引起的相应症状[1]。
4 儿童白血病的诊断
儿童白血病的诊断主要是根据临床表现和实验室的检查，特别是根据血象和骨髓象，骨髓原始细胞级大于20%才能确诊急性白血病，细胞形态和组织化学检查、细胞免疫表型、细胞遗传学及分子生物学检查对于儿童白血病的确诊也非常重要[1]。
儿童出现不明原因的发热、贫血、出血，肝、脾淋巴结肿大，肌肉、关节痛或胸骨压痛、齿龈肿胀、皮肤紫癜等症状时要及时就诊排除儿童白血病[1]。
4.1 血象
典型儿童白血病血象显示贫血、血小板减少、白细胞中质和量的改变[1]。
4.2 骨髓象
骨髓穿刺可确定诊断，原始幼稚细胞比例大于20%[1]。
4.3 儿童白血病的MICM分型
对儿童白血病进行MICM分型，即骨髓细胞形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学，MICM分型能更全面地反映白血病细胞的生物学特征及临床特征，从而对疾病及预后作出更准确的评估，有利于疾病的治疗[1]。
4.3.1 形态学分型
FAB分型中儿童ALL分为L1、L2、L3型，儿童AML分为 M1、M2、M3、M4、M5、M6、M7型[1]。
4.3.2 免疫学分型
确定儿童ALL类型（T细胞或B细胞）以及其分化阶段，对形态学上未分化白血病有助于鉴定细胞类型，诊断混合型或双表型白血病，对AML诊断的准确性可达90%以上[1]。
4.3.3 细胞遗传学和分子遗传学分型
急性儿童白血病中80%有克隆的染色体异常，其中60%左右为特异性染色体重排，白血病细胞的核型对诊断与预后极为重要[1]。
5 儿童白血病的治疗
5.1 儿童急性淋巴细胞白血病的药物治疗
儿童急性淋巴细胞白血病根据临床表现、细胞形态特征、免疫学和细胞遗传学的表现，可分为标危和高危，根据多个中心治疗的经验，经积极治疗后儿童急性淋巴细胞白血病长期生存机会已达80%，甚至治愈[1]。根据不同危险程度，采用相应的强烈化疗方案，并遵循早期连续强烈化疗的原则[1]。
儿童急性淋巴细胞白血病的化疗包括：诱导缓解治疗、巩固治疗、髓外白血病的治疗、早期强化治疗、维持治疗[1]。
儿童急性淋巴细胞白血病的诱导治疗多采用VDLP方案（长春新碱1.5mg/m2，静滴，每周1次，共4周；柔红霉素20～30mg/m2，静滴，用2～3天，第1～3天，在第1和第3周用；门冬酰胺酶5000～1000/m2，肌注，共8～10次；泼尼松60mg/m2，口服，连用4周）[1]。
在取得完全缓解后，要接着进行CAT方案的巩固治疗（环磷酰胺．600～1000mg/m2，静滴，第1天；阿糖胞苷75～100mg/m2，静滴，第1～4、8～11天；巯嘌呤75mg/m2，口服，第1～21天）[1]。
尽管方案多种多样，但其模式基本相同，都是在多药的强烈诱导下，缓解后再进行巩固和加强，并注意对中枢神经系统白血病的预防[1]。
5.2 儿童急性髓性白血病的治疗
随着治疗策略和方法不断改进和创新，化疗强度的增强，小儿急性髓性白血病的治愈率也不断提高，由原来的20%提高到目前的50%左右[1]。
儿童急性髓性白血病主要治疗方法还是化学治疗，分为两个阶段：诱导缓解治疗和缓解后治疗[1]。
儿童AML经典的诱导方案仍然是DA（3+7）方案（柔红霉素45～90mg/m2，静滴，第1～3天；阿糖胞苷100mg/m2，静滴，第1～7天），为了进一步提高缓解率，有不少研究在DA方案基础上进行改良，如增加柔红霉素的剂量，用米托蒽醌或去甲氧柔红霉素代替柔红霉素[1]。
缓解后治疗一般是采用DA（柔红霉素+阿糖胞苷）、EA（依托泊苷+阿糖胞苷）或MA（米托蒽醌+阿糖胞苷）等方案中选1个方案序贯化疗，或者以中大剂量阿糖胞苷1～3g/m2，静滴，每日2次，第1～3天为主的强化巩固化疗方案[1]。
5.3 儿童急性早幼粒细胞白血病的药物治疗
儿童急性早幼粒细胞白血病的临床特征、治疗和预后都与其他类型急性髓性白血病有明显的不同[1]。维A酸的诱导分化治疗是一种行之有效的治疗方法，砷剂是另一成功治疗儿童APL的药物，静脉用的亚砷酸（三氧化二砷）和口服的四硫化四砷是临床常用的两种剂型[1]。
严重出血是开始ATRA治疗前和 ATRA治疗后5天中最常出现的危及生命的并发症[1]。
支持治疗措施包括输注新鲜冰冻血浆、纤维蛋白原和血小板[1]。
5.4 幼年型慢性粒细胞白血病（JCML）的药物治疗
幼年型慢性粒细胞白血病（JCML）是儿童慢性粒细胞白血病的一种特殊类型，一般病程短，发病年龄在6周～5岁间，尤以2岁以下的婴幼儿多见，男性发病多于女性，可发生于家族性神经纤维瘤、生殖泌尿系畸形或智力低下的患儿[1]。白消安和羟基脲也是广泛用于控制慢性期JCML白细胞增殖的药物[1]。
5.5 造血干细胞移植治疗
儿童高危急性淋巴细胞白血病、大部分急性髓细胞白血病（除外M3类型）和化疗效果不好的儿童白血病，在取得缓解后，应考虑造血干细胞移植治疗[1]。
5.6 转诊
诊断治疗困难及时转三级综合医院或专科医院治疗[1]。
6 参考资料
- ^ [1] 国家基本药物临床应用指南和处方集编委会主编．国家基本药物临床应用指南：2012年版[M]．北京：人民卫生出版社，2013：160-162．